Sarà rimborsata dal SSN la prima terapia genica topica per i “bambini farfalla”

Via libera dal CdA AIFA al trattamento topico dell'epidermolisi bollosa distrofica, la patologia nota anche come “sindrome dei bambini farfalla”, per l’estrema fragilità della pelle e delle mucose dei pazienti. Approvato anche il rimborso di farmaci per il tumore della cervice e per malattie polmonari nei bambini e negli adolescenti

Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA, nella seduta del 28 ottobre 2026, ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale di 9 nuove opzioni terapeutiche, tra cui un farmaco orfano innovativo, un antitumorale, 5 estensioni di indicazione terapeutica e 2 medicinali equivalenti.

FARMACI ORFANI PER MALATTIE RARE

Sarà rimborsata dal SSN la prima terapia genica topica per il trattamento delle ferite in pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica (DEB), una rara dermatosi della pelle di origine genetica, caratterizzata da fragilità della cute e delle mucose, che si manifesta in modo generalizzato e costante con la formazione di vesciche e ulcere spontanee o in risposta a traumi, lasciando cicatrici.

Per le persone affette dalla “sindrome dei bambini farfalla”, nome con cui l’epidermolisi bollosa è nota per il richiamo alla fragilità delle ali della farfalla, sarà adesso possibile accedere al trattamento con VYJUVEK (beremagene geperpavec), farmaco orfano al quale è stato attribuito anche il requisito di innovatività terapeutica. È un gel topico che viene applicato una volta a settimana direttamente sulle lesioni, da personale sanitario o da un caregiver adeguatamente formato. Il farmaco ha dimostrato efficacia nel guarire le lesioni causate dalla patologia.

NUOVE MOLECOLE

Tra le nuove molecole, via libera anche alla rimborsabilità di TIVDAK (tisotumab vedotin), indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da cancro della cervice recidivato o metastatico con progressione della malattia durante o dopo la terapia sistemica.

ESTENSIONI DI INDICAZIONI TERAPEUTICHE

Sono 5 i farmaci per i quali sono state rimborsate delle nuove indicazioni terapeutiche e posologiche, in particolare per l'età pediatrica e la prevenzione cardiovascolare:

• OFEV (nintedanib): la rimborsabilità viene estesa ai bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni per il trattamento di malattie interstiziali polmonari (ILD) fibrosanti progressive clinicamente significative, e a bambini e adolescenti dai 6 anni in su per la malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD).
• RAMIPRIL HEXAL (ramipril): l'estensione riguarda la prevenzione cardiovascolare, e in particolare la riduzione della morbilità e mortalità cardiovascolare in pazienti con patologie cardiovascolari aterotrombotiche conclamate (pregresse patologie coronariche, ictus o patologie vascolari periferiche) oppure con diabete associato ad almeno un fattore di rischio cardiovascolare.
• SUGAMMADEX FRESENIUS KABI (sugammadex), farmaco equivalente, sarà rimborsato per l'antagonismo del blocco neuromuscolare indotto da rocuronio o vecuronio negli adulti e, nella popolazione pediatrica, per l'antagonismo di routine del blocco indotto da rocuronio dalla nascita fino ai 17 anni.
• KLEKTICA (levofloxacina) sarà rimborsato per la profilassi dopo l'esposizione e il trattamento curativo dell'inalazione di antrace.
• LENALIDOMIDE GRINDEKS (lenalidomide), farmaco equivalente, sarà rimborsato in monoterapia nel trattamento di pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente.

FARMACI EQUIVALENTI

Infine, il CdA ha ammesso alla rimborsabilità 2 farmaci equivalenti:

• LINAGLIPTIN ZENTIVA (linagliptin), indicato per migliorare il controllo della glicemia negli adulti con diabete mellito di tipo 2 (in aggiunta a dieta ed esercizio fisico), sia in monoterapia (quando la metformina non è appropriata per intolleranza o compromissione renale) sia in associazione con altri ipoglicemizzanti o insulina.
• MACITENTAN GLENMARK (macitentan), indicato, in monoterapia o in associazione, per il trattamento a lungo termine dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) in pazienti adulti in classe funzionale II e III dell'OMS.