Novartis: inibitore orale della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) ad alta efficacia, riduce significativamente il tasso di recidive e mostra un profilo di sicurezza favorevole negli Studi di Fase III nella Sclerosi Multipla Recidivante

Gli Studi di Fase III REMODEL-1 e REMODEL-2 condotti sull’inibitore di BRK hanno raggiunto l'endpoint primario, riducendo in modo significativo il tasso annualizzato di recidive (ARR) rispetto a teriflunomide nelle persone con Sclerosi Multipla Recidivante (SMR)1. 

In ciascuno dei due Studi l’inibitore di BTK ha dimostrato una superiorità rispetto a teriflunomide su tutti gli endpoint secondari chiave all'interno di ciascun trial, inclusa la riduzione delle lesioni evidenziate dalla risonanza magnetica1. È stato osservato un ritardo clinicamente significativo nella progressione della disabilità, con una tendenza positiva nella progressione della disabilità confermata a 3 mesi (3mCDP) e una significatività nominale nella progressione confermata a 6 mesi (6mCDP) nell'analisi combinata pre-pianificata dei due Studi1.

L’inibitore di BTK ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole, senza segnali di tossicità epatica, in linea con quanto già osservato nel suo impiego nell'orticaria cronica spontanea (CSU) 1.

Novartis presenterà i dati late breaking a MSToronto2026 e prevede di sottoporre il dossier alle autorità regolatorie a livello globale.

Milano, 22 settembre 2026 - Novartis ha annunciato oggi i risultati preliminari positivi degli Studi di Fase III REMODEL-1 e REMODEL-2 che valutano remibrutinib, un potente e altamente selettivo inibitore orale della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), nella Sclerosi Multipla Recidivante, dimostrandone l’efficacia nel ridurre le recidive e l'attività di malattia, con segnali favorevoli anche sulla progressione della disabilità, un profilo di sicurezza favorevole e una buona tollerabilità1. 

 “La gestione della Sclerosi Multipla Recidivante richiede un approccio che guardi oltre il controllo immediato dell’attività di malattia, considerando efficacia a lungo termine, sicurezza nel tempo e continuità terapeutica. La disponibilità di nuove opzioni orali ad alta efficacia può ampliare le possibilità di personalizzare la cura in base al profilo clinico e alle esigenze della persona con SM. In questa prospettiva, i risultati degli Studi REMODEL rappresentano un contributo rilevante all’evoluzione delle strategie terapeutiche in questa malattia” – commenta il Professor Massimo Filippi, Ordinario di Neurologia, Università Vita e Salute e Direttore dell’Unità di Neurologia, del Centro SM, del servizio di Neurofisiologia e dell'Unità di Neuroriabilitazione dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. 

 Nel dettaglio i risultati hanno evidenziato:

·       una riduzione significativa dell’ARR rispetto a teriflunomide raggiungendo l’endpoint primario in entrambi gli Studi registrativi di Fase III condotti su adulti con SMR1;

·       una riduzione delle lesioni infiammatorie cerebrali rilevate mediante risonanza magnetica, con la superiorità rispetto a teriflunomide dimostrata in tutti gli endpoint secondari chiave all’interno di ciascuno Studio1;

·       riduzioni clinicamente rilevanti rispetto a teriflunomide negli endpoint relativi alla progressione della disabilità, con una tendenza favorevole nella progressione confermata a 3 mesi e una significatività nominale nella progressione confermata a 6 mesi nell'analisi aggregata dei due Studi1;

·       un profilo di sicurezza favorevole coerente con quello emerso nel più ampio programma di sviluppo clinico del farmaco, che ha coinvolto oltre 4.500 partecipanti in diverse indicazioni terapeutiche1-4;

·       una buona tollerabilità e l’assenza di segnali di tossicità epatica, inclusa l'assenza di casi compatibili con i criteri di Hy's Law, in linea con quanto già osservato nell’impiego del trattamento nell’orticaria cronica spontanea.

Novartis presenterà i dati completi di REMODEL-1 e REMODEL-2 come late breaker a MSToronto2026 e prevede di sottoporre il dossier alle autorità regolatorie a livello globale.