Emofilia e qualità della vita: nuovi traguardi dalla ricerca scientifica

Confermati i dati positivi degli studi clinici con una riduzione dell’intervallo di somministrazione in almeno il 50% dei pazienti in terapia con lonoctocog alfa, un aumento della percentuale dei pazienti che non hanno riportato eventi emorragici e un discreto miglioramento della percezione generale di qualità della vita. 

Milano, 17 aprile 2019 - In occasione della giornata mondiale dell’emofilia, una malattia della coagulazione del sangue che tuttora colpisce circa 5.000 persone in Italia, CSL Behring presenta gli ultimi traguardi raggiunti dalla ricerca condotta in 15 centri italiani.

Il tema è stato al centro del recente incontro “EMOtional Experience: i legami forti durano più a lungo” che grazie a un approccio multidisciplinare nell’ambito dell’emofilia ha visto il coinvolgimento di medici specialisti, rappresentanti delle associazioni dei pazienti, farmacisti e economisti sanitari.

Dall’indagine condotta in 15 centri, omogeneamente distribuiti sul territorio italiano, che seguivano in totale 69 pazienti in terapia con lonoctocog alfa, viene la conferma sull’utilizzo del farmaco nei primi periodi (in media 4 mesi). Gli studi clinici hanno registrato una riduzione dell’intervallo di somministrazione in almeno il 50% dei pazienti, un aumento della percentuale dei pazienti che non hanno riportato eventi emorragici (totali o emartri) e un discreto miglioramento della percezione generale di qualità della vita.

Risultati incoraggianti che dovranno essere confermati a più lungo termine e valutati da successivi studi di pratica clinica. Le varie esperienze cliniche presentate permettono di far emergere alcuni aspetti molto importanti che influenzano la scelta del medico: miglioramento della qualità della vita e della compliance verso il trattamento, unitamente ad un profilo di efficacia eccellente.

I risultati degli studi registrativi condotti con lonoctocog alfa sono stati integrati dalle esperienze cliniche dirette di numerosi esperti Italiani, a conferma del suo buon profilo di efficacia e tollerabilità del farmaco. I risultati degli studi clinici Affinity presentati dal dott. Ezio Zanon, Responsabile del Centro Emofilia di Padova, confermano le caratteristiche di farmacocinetica e biochimiche di lonoctocog alfa che, per i regimi di profilassi, possono anche consentire, in una parte dei pazienti, di abbassare la frequenza di somministrazione delle infusioni da 3 a 2 volte a settimana, oltre a migliorare l’efficacia in termini di prevenzione degli eventi emorragici, in particolare quelli nelle articolazioni (emartri). Inoltre, lonoctocog alfa ha mostrato ottimi risultati nel trattamento on demand degli eventi acuti, consentendo di risolvere l’evento emorragico con una sola infusione nell’81% dei pazienti adulti e nell’86% dei pazienti in età pediatrica.

I bisogni dei pazienti e la cooperazione tra le varie figure coinvolte nella gestione della malattia sono una nostra priorità. È necessaria l’applicazione di un Percorso Diagnostico Terapeutico Assistenziale (PDTA) al fine di definire i profili dei pazienti, stabilire i processi di cura e non solo di terapia, in un contesto che permetta di massimizzare il beneficio clinico e la costo-efficacia dei vari interventi di salute.